Legala grunder för godkännande av läkemedel
Läkemedelsmyndigheter i EU baserar godkännande av ett nytt läkemedel på en eller flera konfirmerande fas III-studier. Om studien är av god kvalitet kan det räcka med en enda fas III-studie.
En fas III-studie är av god kvalitét om:
-
studien visar statistiskt och kliniskt övertygande effektresultat
-
dessa effektresultat också är internt och externt valida och tillåter en adekvat karakterisering av säkerhetsprofilen
-
resultaten av sekundära utfallsmått stödjer utfallet av det primära utfallsmåttet
-
det finns stöd från andra studier, till exempel farmakodynamikdata från fas II-studier.
En nytta-riskbedömning utgår från rådande kunskapsläge. Det kan vara viktigt att komma ihåg. Både nytillkommen information och vetenskaplig utveckling kan leda till att nytta-riskvärderingen ändras över tid.
Om dokumentationskraven är uppfyllda samt nytta-riskförhållandet är positivt kan läkemedlet få ett så kallat fullständigt godkännande. En värdering av en ansökan innefattar dock den kunskap vi har för tillfället, såväl som en bedömning av företagets planer att generera ytterligare kunskap i framtiden.