Effektkrav
Det finns inget generellt krav på att ett nytt läkemedel ska vara bättre än redan godkända alternativ. Däremot finns det krav på att läkemedlet ska vara verksamt för sitt ändamål.
Det finns också krav om att läkemedlet vid normal användning inte ha skadeverkningar som står i missförhållande till den avsedda effekten.
Ett grundkrav för ett godkännande är att ett läkemedel är mer effektivt är ingen aktiv behandling. Generella krav på jämförande studier mot redan godkända läkemedel finns inte.
Däremot måste de studier som ligger till grund för ett godkännande vara utformade på ett sätt som kan stödja att effekten är relevant i europeisk klinisk praxis.
Jämförande studier
Studier som jämför det nya läkemedlet mot redan godkända alternativ kan vara av stort intresse i vissa situationer. Sådana studier är viktiga när en potentiellt sämre effekt skulle kunna få allvarliga konsekvenser för patienterna.
Om däremot patientens tillstånd är mindre allvarligt kan behovet av jämförande behandling vara mindre. Det gäller i de fall då patienten eller förskrivaren utan svårigheter kan upptäcka en förbättring eller utebliven sådan, i samband med en läkemedelsbehandling.
Det metodologiskt mest övertygande sättet att visa effekt av en ny behandling är att visa överlägsenhet (superiority) över ingen behandling eller en alternativ behandling.
Det kan vara svårare att värdera resultaten från så kallade non-inferiority studier. Avsikten med non-inferiority studier är att visa att testbehandlingen har effekt genom att kunna peka på en bibehållen effekt för åtminstone en viss del av referensbehandlingen.
En förutsättning för att en non-inferiority studie ska kunna bestämma testproduktens effekt är att måttet för referensbehandlingens effektivitet är pålitligt.