Bedömning av effekt
Nyttan av ett läkemedel definieras utifrån sökt indikation och ska i allmänhet vara direkt och konkret.
Direkt och konkret nytta av ett läkemedel kan till exempel handla om förlängd överlevnad, utläkt infektion eller minskad tid till utläkning, förhindrat/försenat insjuknande i stroke/hjärtinfarkt eller minskad smärta.
Även indirekta mått på nytta i form av så kallade surrogatvariabler/biomarkörer kan accepteras, i de fall då krav på visad direkt nytta ter sig orimlig och/eller obefogad. Exempel på sådana variabler är:
- blodtryck
- blodfetter
- virusmängd i blod.
I dessa fall krävs i allmänhet att ett samband mellan surrogatvariabeln och direkt nyttoeffekt kan antas. Graden av evidens som krävs för att godkänna på basen en surrogatmarkör varierar beroende av kontext.