Studier utan kontrollarm
Studier utan kontrollarm kan under vissa omständigheter etablera orsakssamband mellan behandling och uppmätt effekt. Detta gäller då vi genom tidigare erfarenhet med säkerhet vet att det utfall vi uppskattar inte inträffar, eller inträffar vid en mycket låg frekvens, utan behandling.
Några exempel på utfall i kliniska prövningar som vi uppskattar inte inträffar, eller inträffar vid en mycket låg frekvens, utan behandling är:
-
”objektiva responser” vid behandling av solida cancertumörer
-
uppnådd kastration vid behandling med GnRH-analoger
-
”sustained virologic response” vid behandling av kronisk hepatit C.
Även i fall där studier utan kontrollgrupp kan isolera effekt på en viss mätvariabel, kvarstår att effektstorleken förväntas bero på vilka patienter som selekterats och hur omhändertagande och monitorering faktiskt fungerat inom studien.
Kontrollarmen möjliggör bedömning i vilken grad studiepopulationen är friskare eller sjukare än den genomsnittliga patienten med det aktuella tillståndet, genom att jämföra utfall i kontrollarmen med genomsnittliga utfall i den verkliga världen.
Begränsningar när effekt etableras i frånvaro av en kontrollgrupp
I frånvaro av en kontrollgrupp som fungerar som måttstock, uppstår frågan hur relevanta utfallsmåttens storlek hos de studerade patienterna är för andra patienter. Mätvärdenas representativitet bortom den studerade populationen kallas för extern validitet.
Kontrollgruppen är även viktig för att det ska gå att bedöma biverkningar. De sorters händelser som kan förväntas som biverkningar förekommer i många fall även i frånvaro av behandling. Utan en kontrollgrupp kan biverkningsbilden för ett läkemedel endast beskrivas i grova drag.