Randomisering av patienter i studien
Om det relevanta utfallet i en studie förekommer i en betydande frekvens även när behandling inte ges behöver studien en kontrollgrupp för att isolera effekten av läkemedlet. En sådan kontrollgrupp krävs också om läkemedlet ges i kombination med en annan aktiv behandling, eller om utfallsmåttet är tid till en händelse.
Med begreppet ”isolera” avses att skilja behandlingens effekt på utfallet från effekterna av:
- prognostiska faktorer (naturalförlopp)
- regression till medelvärdet
- bakgrundsinterventioner
- allmänt omhändertagande
- slump.
Randomisering
För att jämförelsen med en kontrollgrupp ska vara informativ, krävs att patienterna i kontrollgruppen är lika de som ska få testbehandlingen i alla avseenden, utom vilken behandlingsgrupp de allokeras (blivit delade) till.
Det verktyg som står oss till förfogande för att åstadkomma detta, är randomisering. Detta innebär slumpmässig allokering (fördelning) av patienter till en test- eller kontrollarm i samma studie under samma studieprotokoll.
Den allokering som avgörs av randomiseringen, avser en intention att behandla. Detta bör inte förväxlas med huruvida testbehandlingen därefter faktiskt ges (se avsnitten Intention to treat principen samt Patientflödet genom studien på sidan Studiedesign och genomförande).
Randomiseringen garanterar att patienter selekteras till behandling eller kontrollgrupp genom samma mekanism, samt att det finns en gemensam baslinje eller tidpunkt noll för båda studiearmar.
Det faktum att patienterna i en randomiserad studie behandlas under samma protokoll innebär att:
-
den bakgrundsbehandling de erbjuds är samma
-
utfallsmått (önskade så väl som oönskade effekter) registreras på samma sätt i behandlings- och kontrollgruppen. Saknade mätvärden förväntas hanteras enligt samma principer i testarmen och kontrollarmen.