Läkemedel som omfattas av bestämmelserna för sjukhusundantag
Ett läkemedel som är avancerad terapi kan få tillverkningstillstånd utan ett EU-gemensamt godkännande. Läkemedlet måste då användas inom Sverige för enstaka patienter under den förskrivande läkarens exklusiva ansvar efter att tillstånd beviljats av Läkemedelsverket.
Läkemedel för avancerad terapi omfattar:
- genterapi
- somatisk cellterapi
- vävnadsteknisk produkt.
Generna, cellerna eller vävnaderna ska ha bearbetats eller modifierats väsentligt för att räknas som läkemedel. Alternativt ska de användas för en annan funktion hos mottagaren än hos donatorn.
Om läkemedel för avancerad terapi inte har något centralt godkännande i EU kan de bara ges till patienter om de i förväg har beviljats tillstånd för:
- sjukhusundantag
- läkemedelsprövning.
Sjukhusundantag
Ett läkemedel som är avancerad terapi kan få tillverkningstillstånd utan ett EU-gemensamt godkännande. Det måste då användas inom Sverige för enstaka patienter under den förskrivande läkarens exklusiva ansvar efter att tillstånd beviljats av Läkemedelsverket
Läkemedelsprövning
Om avsikten är att systematiskt utvärdera ett läkemedels effekt och säkerhet vid viss indikation räcker inte ett tillverkningstillstånd enligt sjukhusundantaget. Då krävs även en beviljad ansökan om läkemedelsprövning.