"Compassionate use”-program
Vid vissa allvarliga sjukdomar där det saknas behandlingsalternativ med godkända läkemedel kan patienter inte medverka i en klinisk läkemedelsprövning. Patienterna kan då få tillgång till nya läkemedel som ännu inte finns tillgängliga för försäljning genom så kallade "compassionate use"-program, som beviljas till företag.
Observera att vanlig licensförskrivning (på engelska ibland kallat: "named patient compassionate use"), där det är förskrivaren som motiverar behovet, är något annat.
Läkemedelsverket kan, om vissa krav uppfylls, bevilja compassionate use-program till företag som tillverkar eller söker marknadsgodkännande för sitt läkemedel. Detta sker vanligen i nära anslutning till att företaget lämnar in ansökan om marknadsgodkännande inom EU.
Företaget ansvarar för att tillhandahålla läkemedlet till en på förhand definierad patientgrupp enligt programmet till dess att läkemedlet finns tillgängligt för försäljning i Sverige. Ett beviljat tillstånd innefattar även ett godkännande för distribution.
En förutsättning för ett sådant program är att läkemedlets effekt och säkerhet på ett tillfredsställande sätt har dokumenterats vetenskapligt i kliniska läkemedelsprövningar. Nytta-riskbalansen ska bedömas som övervägande positiv för en definierad patientgrupp.
En läkare som önskar inkludera en patient i ett program, som även ska följa medverkande patienters säkerhet, gör detta genom att fråga företaget direkt om medverkan ryms inom det beviljade tillståndet som publiceras på Läkemedelsverkets webbplats.