Strimvelis

GlaxoSmithKline

Infusionsvätska, dispersion (Färglös till rosa celldispersion)

Tillhandahålls ej

Immunstimulerande medel, övriga immunstimulerande medel

Aktiv substans: CD34-positiva celler, genetiskt modifierade för att utrycka ADA, autologa humana
ATC-kod: L03
Förmån: Ingen förpackning har förmån
Recept: Receptbelagt
Försäkring: Läkemedlet omfattas av Läkemedelsförsäkringen

Genvägar till rubriker:

Information

Texten är baserad på produktresumé: 2017-07-24.

Indikationer

Strimvelis är avsett för behandling av patienter med svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA‑SCID) där tillgång till lämplig, besläktad stamcellsdonator med matchande humana leukocyt-antigener (HLA) saknas (se avsnitt Dosering och avsnitt Varningar och försiktighet).

Kontraindikationer

Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt Innehåll.

Aktuell eller tidigare leukemi eller myelodysplasi.

Positivt test för humant immunbristvirus (hiv) eller förekomst av något annat överförbart smittämne som är upptaget i det gällande EU-direktivet om mänskliga vävnader och celler inför benmärgsskörd.

Tidigare genomgången genterapi.

Dosering

Strimvelis måste administreras på ett specialiserat transplantationscentrum av läkare med tidigare erfarenhet av behandling och vård av patienter med ADA-SCID och användning av autologa CD34+‑produkter för genterapi ex vivo. Strimvelis ska endast administreras efter samråd med patienten och/eller familjen. Patienten förväntas skrivas in i ett behandlingsregister och kommer att följas upp långsiktigt.

En stamcellsreserv med CD34+-celler innehållande minst 1 miljon CD34+‑celler per kg är nödvändig. Denna ska skördas från patienten minst 3 veckor före behandling med Strimvelis. Reserven av stamceller skördas för att användas som nödbehandling vid problem med tillverkningen av produkten, transplantatsvikt eller långvarig benmärgsaplasi efter behandling med Strimvelis.

Patienten måste kunna lämna tillräckligt med CD34+-celler för att det ska gå att utvinna det minimum om 4 miljoner renade CD34+-celler/kg som behövs för att tillverka Strimvelis.

Strimvelis är endast avsett för autolog användning (se avsnitt Varningar och försiktighet).

Före infusionen måste patientens identitet kontrolleras mot de nödvändiga identifierbara personuppgifterna på infusionspåsen/infusionspåsarna och/eller behållaren med Strimvelis (se avsnitt Varningar och försiktighet och Hantering, hållbarhet och förvaring).

Konditionering före behandling

Det rekommenderas att 0,5 mg/kg intravenöst busulfan administreras var 6:e timme under två på varandra följande dagar med början tre dagar före administrering av Strimvelis. Den totala busulfandosen är 4 mg/kg, uppdelad på 8 doser om vardera 0,5 mg/kg. Plasmahalterna av busulfan ska mätas varje dag efter den första dosen genom seriell blodprovstagning med en lämplig metod. Om AUC för busulfan överstiger 4 000 nanogram/ml*h (974 μmol/L.minut), ska lämplig sänkning av dosen göras på basis av AUC.

Premedicinering

Det rekommenderas att ett intravenöst antihistamin administreras 15‑30 minuter före infusionen av Strimvelis.

Dosering

Rekommenderat dosintervall för Strimvelis är 2‑20 miljoner CD34+-celler/kg.

Om produkten innehåller mindre än 2 miljoner CD34+-celler/kg ska behandlande läkare avgöra om administreringen ska fortsätta, på basis av en individuell nytta-riskbedömning. Behandlingssvikt har observerats hos en patient i de kliniska studierna med <2 miljoner CD34+‑celler/kg.

Strimvelis ska endast administreras en gång.

Särskilda populationer

Äldre

Strimvelis är inte avsett att användas till patienter >65 år och har inte studerats i denna åldersgrupp.

Nedsatt njurfunktion

Strimvelis har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion. Ingen dosjustering förväntas vara nödvändig.

Nedsatt leverfunktion

Strimvelis har inte studerats hos patienter med nedsatt leverfunktion. Ingen dosjustering förväntas vara nödvändig.

Pediatrisk population

Säkerhet och effekt för Strimvelis hos barn i åldern under 6 månader eller över 6 år och 1 månad har inte fastställts (se avsnitt Varningar och försiktighet). Inga data finns tillgängliga.

Administreringssätt

Strimvelis är avsett för intravenös infusion.

Ett transfusionsaggregat med filter ska användas. Endast filter avsedda för transfusionsaggregat ska användas för att förhindra att celler oavsiktligt avlägsnas från produkten.

Infusionshastigheten ska inte överstiga 5 ml/kg/timme. Administreringstiden är cirka 20 minuter (se avsnitt Hantering, hållbarhet och förvaring). Efter administrering ska en 50 ml spruta fylld med koksaltlösning användas för att spola igenom påsen.

Försiktighetsåtgärder före hantering eller administrering av läkemedlet

Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade celler. Lokala riktlinjer för biosäkerhet gällande sådana produkter ska följas (se avsnitt Hantering, hållbarhet och förvaring).

Strimvelis testas inte för överförbara smittämnen. Hälso‑ och sjukvårdspersonal som hanterar Strimvelis ska därför vidta lämpliga försiktighetsåtgärder för att undvika potentiell överföring av smittsamma sjukdomar.

Varningar och försiktighet

Strimvelis är uteslutande avsett för autolog användning och ska aldrig ges till någon annan patient än den ursprungliga donatorn av CD34+‑celler.

I vissa fall kan patienten inte få Strimvelis på grund av tillverkningsproblem. Efter ett sådant besked kan behandlande läkare behöva ändra behandlingsprogrammet för patienten (dvs. avsluta busulfankonditioneringen och/eller administrera stamcellsreserven, om lämpligt).

Resultaten av den andra fasen av kvalitetskontrollen blir tillgängliga först efter att produkten har infunderats. Om kliniskt relevanta kvalitetsproblem identifieras efter att Strimvelis har infunderats, t.ex. resultat som ligger utanför specifikationen, kommer behandlande läkare att underrättas om detta. Läkaren ska övervaka och/eller behandla patienten på lämpligt sätt.

Strimvelis ska användas med försiktighet till patienter som är äldre än 6 år och 1 månad eller yngre än 6 månader eftersom det inte finns några data från kliniska studier på dessa åldersgrupper. Det är vanligen svårare för äldre patienter att donera stora mängder CD34+‑celler, vilket kan innebära att äldre patienter inte kan behandlas. Dessutom har kvarvarande tymusfunktion, som kan bli nedsatt hos äldre barn, troligen betydelse för framgångsrik bildning av T‑celler efter behandling med Strimvelis. Användning av Strimvelis till patienter som är äldre än de som tidigare studerats ska övervägas noga, och endast komma ifråga när alla andra rimliga behandlingsalternativ har uttömts.

Patienter som tidigare har testat positivt för hepatit C kan behandlas med Strimvelis förutsatt att de uppvisar avsaknad av pågående infektion med ett nukleinsyraprov med kvantifieringsgräns på ≤15 internationella enheter/ml. Negativa provresultat krävs vid minst 3 sekventiella tillfällen under en minst 4 veckor lång period efter avslutad behandling för hepatit C, med den sista provtagningen utförd inte mer än 3 dagar innan cellskörden.

Strimvelis ska användas med försiktighet till patienter med överkänslighet mot aminoglykosider eller bovint serumalbumin.

Inget fall av leukemi eller myelodysplasi har rapporterats efter behandling med Strimvelis. Vektorinsertioner i kromosomregioner som tidigare associerats med leukemi har emellertid dokumenterats i jämförbara studier av genterapi vid Wiskott Aldrichs syndrom, X-SCID och kronisk granulomatös sjukdom. Retrovirala insertionsställen (RIS) har påvisats intill eller i CCND2 och LMO2 och det finns en potentiell risk för leukemisk transformation efter behandling med Strimvelis. Det rekommenderas att patienterna följs upp långvarigt med minst ett besök årligen under de första elva åren och därefter ett besök vid 13 respektive 15 år efter behandling med Strimvelis, för kontroll av fullständigt blodstatus med differentialräkning, biokemiska parametrar och tyreoideastimulerande hormon.

Strimvelis långtidseffekt och svarsduration vid ADA-SCID är inte kända (se avsnitt Farmakodynamik).

Patienter ska övervakas noga för förekomst av allvarliga och opportunistiska infektioner, immunrekonstitutionsparametrar och för behov av ersättningsbehandling med intravenöst immunoglobin (IVIG); vid dåligt behandlingssvar rekommenderas att sätta in andra ADA‑SCID behandlingar under övervakning av läkare.

Det har förekommit fall där behandling med Strimvelis har misslyckats. Några patienter har varit tvungna att återuppta långtidsbehandling med enzymersättning och/eller genomgå stamcellstransplantation (se avsnitt Farmakodynamik).

Det kan hända att icke-immunologiska manifestationer av ADA‑SCID inte svarar på Strimvelis.

Ingen immungenicitetstestning har utförts med Strimvelis.

Patienter kan utveckla autoimmunitet. 67 % (12 av 18) av patienterna behandlade med Strimvelis hade antingen autoimmuna antikroppar eller andra manifestationer (t.ex. autoimmun trombocytopeni, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun hepatit och Guillain-Barrés syndrom) (se avsnitt Biverkningar).

Patienter behandlade med Strimvelis ska inte vid något tillfälle i framtiden donera blod, organ, vävnader eller celler för transplantation. Denna information lämnas på patientkortet.

Antalet T-lymfocyter (CD3+) och NK-celler (CD56+) förbättrades efter behandling med Strimvelis. Tre år efter genterapin låg medianvärdena under normalintervallet. Fortsatt uppföljning rekommenderas. Fall av hudpapillom, abnorm serumprotein­elektrofores och ett fall vardera av lipofibrom, knöl i lungan och minskad Vβ-repertoar hos T-celler har rapporterats. Inga bevis för ett orsakssamband med produkten har fastställts.

Biverkningar relaterade till användning av central venkateter (CVK) har rapporterats (t.ex. allvarliga CVK‑infektioner och trombos i katetern). Patienterna ska övervakas noga för potentiella kateterrelaterade händelser.

Natriuminnehåll

Detta läkemedel innehåller 0,15 mmol natrium per ml. Detta bör beaktas av patienter som ordinerats saltfattig kost.

Interaktioner

Inga interaktionsstudier har utförts. Strimvelis förväntas inte interagera med hepatiska cytokrom P450‑enzymer eller läkemedelstransportörer.

Graviditet

Kategori B:2

Eftersom Strimvelis kommer att administreras efter konditionering med busulfan, måste fertila patienter använda en tillförlitlig barriärpreventivmetod under administrering av Strimvelis och i minst 6 månader därefter.

Inga data om exponering under graviditet finns tillgängligt.

Reproduktions- och utvecklingstoxikologiska studier har inte utförts.

Strimvelis ska inte användas under graviditet.

Amning

Grupp IVa

Det är okänt om Strimvelis utsöndras i bröstmjölk. Strimvelis effekt på ammade spädbarn vid administrering till modern har inte studerats.

Strimvelis ska inte ges till ammande kvinnor.

Trafik

Strimvelis har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.

Biverkningar

Sammanfattning av säkerhetsprofilen

Säkerheten för Strimvelis utvärderades hos 18 försökspersoner med en medianuppföljning på 7 år. Med tanke på den lilla patientpopulationen och kohorternas storlek ger biverkningarna i tabellen inte någon fullständig bild av arten och frekvensen av dessa händelser. Allvarliga biverkningar inkluderar autoimmunitet (t.ex. autoimmun hemolytisk anemi, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun hepatit, autoimmun trombocytopeni och Guillain-Barrés syndrom). Den vanligaste rapporterade biverkningen var pyrexi.

Tabell över biverkningar

Biverkningarna redovisas nedan i enlighet med MedDRA:s system för organklassificering och efter frekvens. Frekvenskategorierna är:

Mycket vanliga ≥1/10

Vanliga ≥1/100, <1/10

Inom varje frekvensgrupp anges biverkningarna i minskande allvarlighetsgrad.

Organsystem

Mycket vanliga

Vanliga

Blodet och lymfsystemet

Anemi a, neutropeni a

Autoimmun hemolytisk anemi, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun trombocytopeni

Endokrina systemet

Hypotyreoidism

Autoimmun tyreodit

Centrala och perifera nervsystemet

Guillain-Barrés syndrom

Blodkärl

Hypertoni a

Andningsvägar, bröstkorg och mediastinum

Astma, allergisk rinit

Lever och gallvägar

Autoimmun hepatit

Hud och subkutan vävnad

Atopisk dermatit, eksem

Allmänna symtom och/eller symtom vid administreringsstället

Pyrexi

Undersökningar

Förhöjda leverenzymera, positivt svar för antinukleära antikroppar (ANA)

Positivt svar för antineutrofila cytoplasmaantikroppar, positivt svar för glattmuskelantikroppar

a Biverkningar som anses vara potentiellt relaterade till busulfankonditionering.

Beskrivning av utvalda biverkningar

Immunrekonstitution: Samtliga identifierade biverkningar i tabellen (bortsett från de som är potentiellt relaterade till busulfan) anses vara relaterade till immun­rekonstitution, med tanke på deras art och tidsmässiga samband. Dessa autoimmuna biverkningar rapporterades för försökspersoner efter genterapi. Merparten rapporterades under uppföljningsperioden på 3 månader till 3 år och avklingade, med undantag av hypotyreoidism och positiva ANA-tester. Även de allergirelaterade biverkningarna i tabellen rapporterades företrädesvis under uppföljningsperioden på 3 månader till 3 år.

Överdosering

Inga data från kliniska studier avseende överdosering av Strimvelis finns tillgängliga.

Farmakodynamik

Verkningsmekanism

Efter infusion implanterats CD34+-celler i benmärgen där de repopulerar det hematopoetiska systemet med en andel celler som uttrycker farmakologiskt aktiva nivåer av ADA‑enzymet.

När CD34+-cellerna har implanterats framgångsrikt i benmärgen förväntas produktens effekter vara livslånga.

Farmakodynamisk effekt

Medianvärdet för procentandelen genetiskt modifierade celler i perifert blod 1 och 3 år efter behandling var 28 % (intervall 6‑92 %) respektive 30 % (intervall 8‑101 %) för CD19+‑celler, och 73 % (intervall 20‑100 %) respektive 67 % (intervall 39‑82 %) för CD3+‑celler.

Förekomst av transgenen leder till ökat uttryck av ADA. Ett år efter behandling var medianvärdet för ADA‑aktivitet (adenosindeaminase i mononukleära celler) i lymfocyter i perifert blod 181,2 (intervall 42,1‑1 678,2) nmol/h/mg protein, jämfört med ett medianvärde vid baslinjen på 80,6 (intervall 30,5‑92,3) nmol/h/mg protein.

ADA‑aktiviteten förblev förhöjd under hela uppföljningsperioden på 3 år.

Klinisk effekt och säkerhet

Sammanlagt 18 patienter med ADA-SCID behandlades med Strimvelis i en öppen, pivotal studie (AD1115611, N=12), två tidigare öppna pilotstudier (AD1117054/AD1117056, N=3) och ett ”compassionate use” program (AD1117064, N=3). Studierna utvärderade användningen av Strimvelis med ett dosintervall på 0,9‑18,2 miljoner CD34+-celler/kg. Alla patienter fick busulfankonditionering före genterapin, de flesta erhöll en total dos på 4 mg/kg intravenöst under 2 dagar i rad före infusion av CD34+‑celler. Fyra försökspersoner hade tidigare genomgått en misslyckad stamcellstransplantation från en haploididentisk donator, och 15 av 18 försökspersoner hade tidigare fått behandling med enzymersättning i form av polyetylenglykolmodifierat bovint adenosindeaminas (PEG‑ADA). För patienter som tidigare fått PEG‑ADA sattes den behandlingen ut 10 till 22 dagar före behandling med Strimvelis. Medianåldern över hela programmet var 1,7 år (intervall 0,5‑6,1) och 61 % var pojkar. 83 % var vita (56 % av kaukasiskt/europeiskt ursprung och 28 % av arabiskt/nordafrikanskt ursprung), 11 % var afroamerikaner/afrikaner och 6 % var asiater.

Patienter som behandlats i den pivotala studien

Effekten av Strimvelis utvärderades i en 3-årig öppen prospektiv studie på barn som saknade ett HLA‑matchat syskon som stamcellsdonator och som antingen inte svarade adekvat på PEG‑ADA, var intolerant mot PEG‑ADA eller inte hade tillgång till PEG‑ADA.

3-årsresultaten för patienter behandlade i den pivotala studien redovisas i tabell 1. Behandling med Strimvelis resulterade i en överlevnadsfrekvens på 100 % 3 år efter behandlingen, en minskning av frekvensen allvarliga infektioner, en ökning av T‑lymfocyter (CD3+) och samtliga försökspersoner hade deoxiadenosinnukleotidnivåer i erytrocyter i venöst blod (RBC dAXP) under patologiska nivåer (på >100 nmol/ml).

Tabell 1. Resultat efter 3 år för ITT populationen i den pivotala studien*

Effektmått

Baslinje/före behandlinga

År 3/3 år efter behandlingb

Överlevnad

n

%

Ej relevant

12

100

Allvarliga infektioner

n

Frekvens av allvarliga infektioner per observerat personår

12

1,10 (0,74-1,58)

12

0,429c (0,24-0,72)

T-lymfocyter (x106/l)

n

median (intervall)

11

88,0 (19‑2 718)

11

828,0 (309‑2 458)

% försökspersoner med venöst RBC dAXP <100 nmol/ml efter Strimvelisd)

n

%

Ej relevante

11

100

* Inklusive data från en patient som samlats in efter intervention med PEG-ADA (>3 månaders behandling) eller hematopoetisk stamcellstransplantation.

a Baserat på hela perioden före behandling för svåra infektioner (insamlat retroaktivt) och data insamlade för T‑lymfocyter vid baslinjesbesöket. Patient 10 hade inget baslinjevärde för T‑lymfocyter.

b Baserat på 3-årsperioden efter behandling för överlevnad och svåra infektioner och data insamlade vid 3-årsbesöket för T-lymfocyter och dAXP. Patient 8 utträdde från studien innan 3 års besöket och det fanns därför inga data för T-lymfocyter och dAXP.

c Svåra infektioner är de som kräver eller förlänger sjukhusvistelse. Den 3 månader långa sjukhusvistelsen omedelbart efter genterapin uteslöts från beräkningen.

d dAXP=dAMP+dADP+dATP. dAXP resultaten baseras på en svarsanalys av den procent av patienterna som efter genterapi mötte definitionen för adekvat metabolisk avgiftning därför är utgångsvärdet ej relevant.

e Vid utgångsvärdet hade 9 av 11 patienter (82 %) dAXP < 100 nmol/ml. Alla dessa patienter hade tidigare intagit PEG‑ADA.

T-cellsfunktion: Hos patienter som behandlades i den pivotala studien påvisades T-cellsproliferation som svar på stimulering med anti-CD3‑antikroppar (median 62629 cpm, intervall 4 531‑252173) och fytohemaglutinin (median 140642 cpm, intervall 11119‑505607) 1 år efter genterapin, och dessa svar kvarstod till och med år 3. Resultatet att TREC (T cell receptor excircon circles) i lymfocyter i perifert blod var högre år 1 än vid baslinjen (median 141 kopior/100 ng DNA, intervall 56‑1542) och kvarstod 3 år efter behandling samt att alla försökspersoner hade uttryck av polyklonala Vβ-kedjor vid en eller flera tidpunkter efter genterapin stödjer ytterligare evidensen för utveckling av funktionella T‑celler.

B‑cellsfunktion: Samtliga 12 försökspersoner som behandlades i den pivotala studien fick IVIG vid tiden för screening, och 7 av dessa försökspersoner (58 %) avbröt användning av IVIG under 0‑3 års uppföljning efter genterapi.

Långtidsuppföljning

En överlevnadsfrekvens på 100 % observerades i den pivotala studien med 12 försökspersoner (och även när de 18 försökspersonerna integrerades i analysen) med en medianuppföljning på cirka 7 år. Interventionsfri överlevnad i denna pivotala population (definierad som överlevnad utan behov av långvarig (≥3 månader) återintroduktion av PEG-ADA, eller stamcellstransplantation) var 92 % (11/12 försökspersoner) (82 % (14/17 försökspersoner) för den integrerade populationen). En försöksperson behandlad i en pilotstudie hade inte PEG-ADA återintroduktionsdata, och uteslöts därför från gruppen för interventionsfri överlevnaden i den integrerade populationen. Långtids PEG-ADA (som översteg 3 månaders kontinuerlig duration) användes av tre försökspersoner som kvarstod på kronisk PEG‑ADA behandling; två av dessa genomgick så småningom transplantation med matchande stamceller från syskon, och en försöksperson kvarstod på kronisk PEG-ADA behandling. En annan försöksperson behövde övergående PEG-ADA administration beroende på en autoimmun reaktion (se avsnitt Varningar och försiktighet).

Hos de patienter som behandlades i den pivotala studien sjönk frekvensen av svåra infektioner under hela uppföljningsperioden (tabell 2).

Tabell 2 Frekvens av svåra infektioner per personår av exponering (pivotal population)*

Före behandling

Efter behandling

Tidsperiod (år)

Ej relevant

0,33-1

>1-2

>2-3

>3-4

>4-5

>5-6

>6-7

>7-8

Total

Antal försökspersoner

12

12

11

11

11

11

9

7

3

12

Antal svåra infektioner

29

6

3

0

2

0

1

0

0

12

Frekvens allvarliga infektioner per personår

1,10

0,63

0,27

0,00

0,18

0,00

0,12

0,00

0,00

0,17

*Data är exkluderat från en patient insamlat vid tiden för intervention med PEG-ADA (> 3 månaders behandling) eller hematopoetisk stamcellstransplantation

Farmakokinetik

Strimvelis är en autolog cellterapi. Konventionella studier av farmakokinetik, absorption, distribution, metabolism och eliminering är inte tillämpliga på den typ av läkemedel som Strimvelis utgör.

Prekliniska uppgifter

Studier av reproduktion och utveckling har inte utförts.

En 4-månaders biodistributionsstudie utfördes på mus. CD34+‑celler från friskt humant navelsträngsblod, transducerade med den vektor som används för tillverkning av Strimvelis, administrerades intravenöst till busulfankonditionerade möss. Majoriteten av mössen uppvisade rekonstitution av det hematopoetiska systemet vid studiens slut. Låga nivåer av humana celler och vektorsekvenser påvisades också i icke blodbildande organ, vilket överensstämmer med förekomst av blod innehållande transducerade celler från människa. Inga ogynnsamma effekter på överlevnad, hematologiska parametrar eller viktiga organs histopatologi påvisades, bortsett från viktminskning och atrofi i testiklar och ovarier, vilket överensstämmer med administrering av busulfan.

Karcinogenicitetsstudier har inte utförts, eftersom det inte finns någon adekvat djurmodell för att utvärdera Strimvelis tumörframkallande potential på grund av oförmågan att uppnå långvarig implantering av transducerade celler i möss.

Innehåll

Den färdiga produkten består av en eller flera påsar av etenvinylacetat (EVA) med en autolog CD34+‑berikad cellfraktion som innehåller CD34+-celler transducerade med en retroviral vektor som kodar för den humana adenosin deaminas (ADA) cDNA-sekvensen.

Hjälpämne: Natriumklorid (0,15 mmol natrium/ml).

Märkningen för varje tillverkningssats innehåller uppgift om mängden CD34+-celler/kg och totalt antal celler i produkten. Koncentrationen är 1‑10 miljoner CD34+-celler/ml.

Blandbarhet

Då blandbarhetsstudier saknas får detta läkemedel inte blandas med andra läkemedel.

Hantering, hållbarhet och förvaring

Särskilda förvaringsanvisningar

Förvaras vid 15-30 °C.

Särskilda anvisningar för destruktion

Strimvelis transporteras direkt till den vårdinrättning där infusionen ska ges. Infusionspåsen/-påsarna är förpackade i en försluten yttre behållare. Påsarna måste förvaras i den yttre behållaren tills de ska användas.

Strimvelis är uteslutande avsett för autolog användning. Patientens identitet måste före infusion kontrolleras mot de nödvändiga identifierbara personuppgifterna på primärförpackningen och/eller den yttre behållaren.

Skaka infusionspåsen varsamt för att återdispergera eventuella hopklumpade celler, administrera med ett transfusionsaggregat med filter för att avlägsna kvarvarande hopklumpade celler.

Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade celler. Lokala riktlinjer för biosäkerhet ska följas (se avsnitt Dosering).

Strimvelis testas inte för överförbara smittämnen. Hälso- och sjukvårdspersonal som hanterar Strimvelis ska därför vidta lämpliga försiktighetsåtgärder för att undvika potentiell överföring av smittsamma sjukdomar.

Arbetsytor och material som kan komma i kontakt med Strimvelis måste dekontamineras med lämpligt desinfektionsmedel.

Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar om biosäkerhet.

Förpackningsinformation

Strimvelis
Infusionsvätska, dispersion Färglös till rosa celldispersion
påse (fri prissättning), tillhandahålls för närvarande ej

Liknande preparat inom:

Immunstimulerande medel